Quand les essais cliniques de phase 1 sont-ils effectués ?

Un essai clinique de phase 1 est la première phase de trois ou quatre phases d’études de recherche utilisées pour tester un nouveau traitement sur des humains. L’objectif principal d’un essai clinique est de déterminer si un médicament ou une procédure est sans danger pour l’homme. Avant les essais cliniques de phase 1, un médicament doit être étudié de manière approfondie sur les cellules malades en laboratoire et/ou sur des animaux de laboratoire.

Le but des essais cliniques est de trouver des traitements qui fonctionnent mieux ou qui ont moins d’effets secondaires que les traitements actuellement disponibles. Tous les médicaments approuvés pour traiter n’importe quelle condition ont déjà été testés dans le cadre d’un essai clinique. Et pendant cette période d’essai, les seules personnes qui ont pu recevoir les traitements étaient celles qui étaient inscrites dans le groupe d’étude des essais cliniques.

Définition et objectif des essais cliniques de phase 1

Des essais cliniques de phase 1 sont effectués pour voir si un médicament ou un traitement expérimental est sûr. Une fois le traitement testé en laboratoire ou sur des animaux (appelés tests précliniques), il entre dans un essai clinique de phase 1 qui implique des tests sur des humains. Les tests précliniques sont souvent approfondis et des résultats significatifs et positifs doivent être trouvés pour qu’un essai humain soit approuvé.

Caractéristiques

Les essais cliniques de phase 1 impliquent seulement un petit nombre de personnes pour déterminer si un médicament ou un traitement est sûr, la meilleure dose d’un médicament et comment il doit être administré (par exemple par voie orale, intraveineuse ou avec une autre méthode). Les participants peuvent être divisés en groupes qui reçoivent des doses différentes.

Bien que l’objectif principal de ces essais soit d’évaluer l’innocuité du traitement, ils peuvent également déterminer si un traitement semble être bénéfique si les participants obtiennent un meilleur résultat que ce à quoi on s’attendrait sans le traitement.

Surveillance

Étant donné que les essais de phase 1 sont les premières études à être testées sur des humains, ils comportent des risques élevés. Les personnes inscrites dans une étude de phase 1 sont généralement suivies de très près par les chercheurs de l’étude. Par exemple, des échantillons de sang et d’urine peuvent être prélevés régulièrement.

Autres phases d’essais cliniques

Il y a trois phases d’essais cliniques qui doivent être terminées avant qu’un médicament ne soit approuvé par la Food and Drug Administration (FDA).

Phases d’essais cliniques :

• Si un traitement semble sûr à la fin d’un essai clinique de phase 1, il peut passer à un essai clinique de phase 2.
• Un essai clinique de phase 2 est effectué pour voir si un traitement est efficace. Si un médicament ou un traitement est jugé sûr dans un essai de phase 1 et efficace dans un essai de phase 2, il entrera alors dans un essai clinique de phase 3.
• Les essais cliniques de phase 3 ont souvent une population d’étude plus importante et sont effectués pour voir si un traitement fonctionne mieux ou a moins d’effets secondaires que les traitements disponibles.

Envisager un essai clinique de phase 1

Il y a plusieurs raisons pour lesquelles quelqu’un peut envisager de participer à un essai clinique de phase 1. L’une consiste à avoir accès à un nouveau médicament ou à une nouvelle procédure qui n’a pas encore été testée sur des humains et qui peut vous offrir de meilleurs avantages que les traitements disponibles. Un autre est l’espoir d’améliorer les soins médicaux d’une manière qui puisse aider d’autres personnes atteintes de la même maladie à l’avenir.

Cela dit, les essais cliniques ne sont pas pour tout le monde.

Risques et avantages

Il est important de considérer tous les risques et avantages des essais cliniques si vous envisagez de participer à l’une de ces études.

• Si vous utilisez un traitement qui n’a pas été largement utilisé pour votre état, vous pourriez vous exposer à des effets secondaires potentiellement graves et courir le risque d’avoir un résultat pire que ce que vous auriez pu avoir autrement.
• Et si le traitement s’avère sûr et efficace, vous pourriez bénéficier d’une meilleure qualité de vie et/ou d’une survie plus longue.

Parfois, vous pourriez avoir certaines caractéristiques qui pourraient vous rendre plus ou moins susceptible de ressentir les avantages ou les effets secondaires (ceux-ci peuvent inclure votre âge, votre prédisposition génétique ou d’autres facteurs) du nouveau traitement. Mais il peut y avoir de nombreuses inconnues avec les nouveaux traitements, de sorte que les faits sur ces problèmes n’ont peut-être pas encore été découverts.

Il est souvent utile d’écrire les avantages et les inconvénients de l’étude sur une feuille de papier afin de pouvoir peser vos options. Il n’y a pas de bon ou de mauvais choix, seulement le choix qui vous convient le mieux.

Autres options pour recevoir des médicaments expérimentaux

Pour la plupart, la façon la plus courante pour vous d’accéder à un traitement expérimental est de participer à un essai clinique.

De plus, certaines personnes peuvent bénéficier d’un usage compassionnel ou d’un accès élargi à des médicaments qui ne sont pas approuvés par la FDA. Si vous n’êtes pas admissible à un essai clinique mais qu’un traitement expérimental semble prometteur pour votre maladie particulière, vous pouvez être admissible à l’usage compassionnel de médicaments.

Les essais cliniques de phase 1 sont les premières études médicales dans lesquelles un traitement nouveau ou récemment amélioré est testé chez l’homme. Ces études peuvent être risquées, mais elles peuvent avoir des avantages. Il n’existe aucun moyen infaillible de prédire si votre résultat sera meilleur ou pire lorsque vous vous inscrivez à un essai clinique de phase 1. Mais vous pouvez discuter de l’option avec votre médecin, qui pourra vous conseiller en fonction de votre état de santé et des mécanismes biologiques du traitement testé.