Utilisations d’Eteplirsen, effets secondaires et avertissements

Eteplirsen

Nom générique : eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]

Nom de marque : Exondys 51
Forme posologique : solution intraveineuse (50 mg/mL)
Classe de médicaments : agents divers non classés

Qu’est-ce que l’eteplirsen ?

Eteplirsen agit en aidant le corps à produire une protéine appelée dystrophine. La dystrophine est une protéine qui aide à stabiliser la structure du tissu musculaire et qui est nécessaire au bon développement et au bon fonctionnement des muscles. Sans dystrophine, les fibres musculaires peuvent devenir faibles et facilement endommagées. Cela peut affecter les mouvements volontaires tels que la marche.

Les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont une mutation d’un gène qui amènerait normalement le corps à produire de la dystrophine.

Eteplirsen est utilisé chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L’étéplirsen ne guérit pas la DMD, mais l’étéplirsen peut atténuer la faiblesse musculaire et l’atrophie musculaire causées par cette maladie.

Eteplirsen a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur une base « accélérée ». Dans les études cliniques, certains enfants ont répondu à ce médicament. Cependant, d’autres études sont nécessaires pour déterminer si l’étéplirsen est généralement efficace dans le traitement de la DMD.

Eteplirsen peut également être utilisé à des fins non répertoriées dans ce guide de médicament.

Avertissements

Avant que votre enfant ne reçoive eteplirsen, informez le médecin de toutes les affections ou allergies de votre enfant et de tous les médicaments qu’il utilise.

Avant de prendre ce médicament

Informez le médecin de votre enfant si des injections antérieures d’eteplirsen ont provoqué une réaction allergique grave chez votre enfant.

Avant que votre enfant ne reçoive eteplirsen, informez le médecin de toutes les affections ou allergies de votre enfant et de tous les médicaments qu’il utilise.

Bien que l’eteplirsen ait été utilisé principalement chez les enfants, on ne sait pas si l’eteplirsen pourrait être nocif s’il est utilisé pendant la grossesse ou pendant l’allaitement.

Comment eteplirsen est-il administré?

Eteplirsen est administré par perfusion dans une veine. Un fournisseur de soins de santé vous fera cette injection.

Pour rendre l’injection plus confortable, un médicament anesthésiant peut être appliqué sur la zone cutanée où l’aiguille IV sera placée.

Eteplirsen est administré une fois par semaine. Ce médicament doit être injecté lentement et la perfusion peut prendre jusqu’à 1 heure.

Dites à vos soignants si vous ressentez des démangeaisons, une sensation de chaleur, des étourdissements ou si vous avez une oppression thoracique ou des difficultés respiratoires lorsque l’eteplirsen est injecté.

Dites à votre médecin si votre enfant a des changements de poids. Les doses d’Eteplirsen sont basées sur le poids et tout changement peut affecter la dose.

Que se passe-t-il si j’oublie une dose ?

Appelez le médecin de votre enfant pour obtenir des instructions si vous manquez un rendez-vous pour l’injection d’eteplirsen de votre enfant.

Que se passe-t-il si je fais une overdose ?

Cherchez des soins médicaux d’urgence ou appelez la ligne d’aide anti-poison au 1-800-222-1222.

Que dois-je éviter lors de la réception d’eteplirsen ?

Suivez les instructions de votre médecin concernant toute restriction concernant les aliments, les boissons ou les activités.

Effets secondaires Eteplirsen

Obtenez de l’aide médicale d’urgence si votre enfant présente des signes de réaction allergique : urticaire; respiration difficile; gonflement du visage, des lèvres, de la langue ou de la gorge.

Les effets secondaires courants d’eteplirsen peuvent inclure :

• douleurs, ecchymoses, démangeaisons, éruptions cutanées ou autres irritations à l’endroit où le médicament a été injecté ;

• vomissement;

• douleur articulaire;

• problèmes d’équilibre; ou

• symptômes du rhume tels que nez bouché, éternuements, mal de gorge.

Ceci n’est pas une liste complète des effets secondaires et d’autres peuvent survenir. Appelez votre médecin pour obtenir des conseils médicaux sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.

Informations sur la posologie d’Eteplirsen

Dose habituelle chez l’adulte pour la dystrophie musculaire :

30 mg/kg IV une fois par semaine en perfusion IV de 35 à 60 minutes

Commentaires:
-Ce médicament est approuvé dans le cadre d’une approbation accélérée sur la base d’une augmentation de la dystrophine dans le muscle squelettique observée chez certains patients ; un bénéfice clinique n’a pas été établi
-L’approbation continue peut dépendre des avantages cliniques dans les essais de confirmation.

Utilisation : Pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l’exon 51

Dose pédiatrique habituelle pour la dystrophie musculaire :

30 mg/kg IV une fois par semaine en perfusion IV de 35 à 60 minutes

Commentaires:
-Ce médicament est approuvé dans le cadre d’une approbation accélérée sur la base d’une augmentation de la dystrophine dans le muscle squelettique observée chez certains patients ; un bénéfice clinique n’a pas été établi
-L’approbation continue peut dépendre des avantages cliniques dans les essais de confirmation.

Utilisation : Pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l’exon 51

Quels autres médicaments affecteront eteplirsen?

D’autres médicaments peuvent affecter l’eteplirsen, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les produits à base de plantes. Informez chacun des prestataires de soins de santé de votre enfant de tous les médicaments que l’enfant utilise actuellement et de tout médicament que l’enfant commence ou arrête d’utiliser.

FAQ populaires

Plus d’informations

Rappelez-vous, gardez ce médicament et tous les autres médicaments hors de la portée des enfants, ne partagez jamais vos médicaments avec d’autres et n’utilisez ce médicament que pour l’indication prescrite.

Consultez toujours votre fournisseur de soins de santé pour vous assurer que les informations affichées sur cette page s’appliquent à votre situation personnelle.