Le nouveau médicament Klygefa recommandé pour le traitement de la myasthénie grave

Une nouvelle option thérapeutique pour une maladie neurologique rare

L’Agence européenne des médicaments a recommandé un nouveau médicament destiné aux personnes atteintes d’une maladie appelée myasthénie grave généralisée. Ce médicament s’appelle Klygefa et son principe actif est le gefurulimab. Le Comité des médicaments à usage humain a émis cette recommandation en septembre 2026. La Commission européenne va désormais examiner cette recommandation avant de prendre une décision finale. Si la Commission européenne approuve ce médicament, les médecins de toute l’Union européenne pourront le prescrire à des patients adultes.

Qu’est-ce que la myasthénie grave ?

La myasthénie grave est une maladie du système nerveux. Cette maladie affecte la connexion entre les nerfs et les muscles. Dans un organisme sain, les nerfs envoient des signaux aux muscles, qui se mettent alors en mouvement. Chez une personne atteinte de myasthénie grave, le système immunitaire attaque par erreur cette connexion. Cette attaque empêche les muscles de recevoir correctement les signaux des nerfs.

Le principal symptôme de la myasthénie grave est la faiblesse musculaire. Cette faiblesse musculaire touche souvent les yeux et peut entraîner un affaissement des paupières ou une vision double. La faiblesse musculaire peut également toucher le visage, la gorge, ainsi que les bras et les jambes. Les personnes atteintes de cette maladie disent souvent que leurs muscles se fatiguent rapidement, en particulier après un effort. Les symptômes peuvent s’aggraver en fin de journée et s’améliorer après le repos. Dans les cas graves, la maladie peut toucher les muscles utilisés pour respirer, ce qui peut constituer une urgence médicale.

La myasthénie grave est considérée comme une maladie rare, mais elle touche des milliers de personnes à travers l’Europe. La maladie peut apparaître à tout âge et touche aussi bien les hommes que les femmes. Les femmes sont plus souvent diagnostiquées à un jeune âge, tandis que les hommes le sont généralement plus tard dans leur vie. La cause exacte de la maladie n’est pas entièrement élucidée, mais les chercheurs pensent qu’une combinaison de facteurs génétiques et environnementaux joue un rôle.

Comment fonctionne ce nouveau médicament ?

Klygefa appartient à une classe de médicaments qui agissent sur le système immunitaire. Ce médicament bloque une partie du système immunitaire appelée « système du complément ». Ce système aide normalement l’organisme à lutter contre les infections, mais dans la myasthénie grave, une partie de ce système contribue aux lésions au niveau de la jonction entre les nerfs et les muscles. En bloquant cette partie du système, le médicament vise à réduire la faiblesse musculaire et à améliorer les capacités fonctionnelles quotidiennes des patients.

Au cours d’un essai clinique de 26 semaines, Klygefa a montré une amélioration statistiquement significative et cliniquement pertinente des activités quotidiennes et de la gravité de la maladie par rapport au placebo, mesurée à l’aide d’échelles telles que l’échelle « Myasthenia Gravis Activities of Daily Living ». Ce médicament a également amélioré la qualité de vie des patients, et ces bénéfices se sont maintenus lors de la phase d’extension de l’essai. Aucun résultat chiffré, tel que des pourcentages exacts d’amélioration, n’a encore été publié par l’Agence européenne des médicaments.

Ce à quoi les patients peuvent s’attendre désormais

La recommandation du comité des médicaments ne constitue pas la dernière étape du processus d’autorisation. La Commission européenne rend généralement sa décision dans les deux mois suivant une recommandation favorable. Une fois qu’un médicament est approuvé par la Commission européenne, ce sont les autorités sanitaires nationales de chaque pays qui fixent le prix et les conditions de prise en charge. Les associations de patients accueillent souvent favorablement les nouvelles options thérapeutiques pour les maladies rares, car celles-ci ne disposent souvent que de très peu de traitements disponibles. Les médecins qui traitent la myasthénie grave suivront de près la décision officielle, car celle-ci déterminera la date à laquelle le médicament sera mis à la disposition des patients.