Ce qu’il faut savoir sur Strensiq (Asfotase Alfa)

Strensiq (asfotase alfa) est un traitement approuvé en 2015 pour les cas graves d’hypophosphatasie (HPP), une maladie métabolique génétique rare. Ce trouble affecte la santé des os et d’autres systèmes corporels, et peut entraîner une invalidité, une déformation et d’autres problèmes de santé à vie.

Indiqué pour les personnes atteintes d’HPP périnatale, infantile ou juvénile (cas survenant respectivement dans l’utérus, la petite enfance ou la jeune enfance), ce médicament remplace l’enzyme, la phosphatase alcaline, qui est essentielle au développement des os.

Fourni par injection, Strensiq s’est avéré améliorer la survie globale dans les cas d’HPP et a contribué à stimuler la croissance et la densité osseuse. Il a également aidé les nourrissons atteints de la maladie à survivre sans l’utilisation d’un ventilateur.

Face à cette maladie incurable, ce type de thérapie de remplacement enzymatique (ERT) est devenu une approche standard.

Les usages

Une maladie innée, l’HPP varie considérablement en gravité, et on estime que seule une personne atteinte de la maladie sur 100 000 présente les formes périnatales et infantiles les plus graves. Ceux qui montrent des signes de la maladie dans l’utérus, dans les six mois suivant la naissance ou dans l’enfance ont tendance à avoir des cas plus graves. Actuellement, Strensiq n’est indiqué pour l’HPP que dans ces populations.

Au cœur de ce trouble se trouve une mutation du gène APLP, provoquant une production insuffisante de TNSALP. Essentiel pour la « minéralisation » osseuse – le processus par lequel les os incorporent des minéraux et deviennent plus forts – les niveaux de cette enzyme sont reconstitués par les applications Strensiq. À son tour, cela peut ralentir ou même arrêter la progression de la malformation osseuse, soulager les symptômes et aider à la mobilité.

Avant de prendre

Avant que Strensiq ne soit indiqué pour l’HPP périnatale, infantile ou juvénile, une évaluation et une évaluation minutieuses sont nécessaires. Le diagnostic peut impliquer :

• L’évaluation clinique nécessite une évaluation des signes extérieurs, tels que des membres courbés et courts, des difficultés respiratoires, une inflammation des articulations et des déformations du squelette. De nombreux cas sont d’abord isolés en examinant les antécédents familiaux de la maladie.

• L’imagerie telle que les rayons X est utilisée pour évaluer l’étendue des dommages et trouver des signes de dommages ou de malformation. L’échographie, ou l’imagerie par ultrasons, peut également découvrir des cas d’HPP périnatale.

• La densitométrie osseuse utilise plusieurs rayons X spécialisés pour examiner l’intérieur des os et évaluer leur densité et leur résistance. Ce test aide les médecins à évaluer l’étendue des dommages ou des malformations.

• Les tests sanguins ALP enregistrent les niveaux de phosphate alcalin dans le sang. Dans de nombreux cas, mais pas tous, de faibles quantités sont des marqueurs de l’HPP, de sorte que ce test à lui seul ne peut pas diagnostiquer de manière concluante la maladie.

• Les tests de phosphate de pyridoxal (PLP) sont des tests sanguins qui examinent les niveaux de la forme biologiquement active de la vitamine B6, ou PLP. Des niveaux élevés sont un signe d’insuffisance de TNSALP dans la circulation sanguine.

• Les tests génétiques peuvent déterminer de manière concluante si le gène ALPL est muté. Ce test est effectué à l’aide d’échantillons de sang.

Précautions et indications

Un autre aspect important de la prescription de Strensiq consiste à déterminer s’il est sécuritaire de le prendre. L’utilisation de ce médicament est arrêtée ou peut être reconsidérée pour :

• Personnes allergiques : dans de rares cas, l’utilisation de Strensiq entraîne un choc allergique ou « anaphylactique », provoquant des problèmes respiratoires, des nausées, des poches dans les yeux et des étourdissements.

• Femmes enceintes : la sécurité d’utilisation de Strensiq pour cette population n’a pas été évaluée. En tant que tel, une attention particulière est prise dans ces cas.

• Usage gériatrique : Étant donné que Strensiq est relativement nouveau et n’est indiqué que pour les cas d’HPP périnatale, infantile ou juvénile, il n’existe aucune donnée concernant l’utilisation de cette thérapie pour les personnes de plus de 65 ans.

Autres thérapies de remplacement enzymatique

Strensiq est la seule thérapie qui augmente spécifiquement les niveaux de TNSALP. Cependant, plusieurs autres ERT sont utilisés pour prendre en charge une gamme de conditions génétiques, notamment :

• Maladie de Fabry : cette maladie génétique rare affecte le métabolisme, entraînant un large éventail d’effets sur les organes, tels que le cœur, les poumons et les reins. Ceci est traité avec Fabrazyme (agalsidase alfa) ou Replagal (agalsidase bêta).

• Maladie de Pompe : une autre maladie rare, la maladie de Pompe provoque une accumulation irrégulière de glycogène protéique, affectant l’activité cardiaque, la respiration et les muscles squelettiques. L’alglucosidase ERT, commercialisée sous les noms de Myozyme et Lumizyme, est indiquée dans ces cas.

• Maladie de Gaucher : les ERT sont utilisées pour lutter contre une autre maladie génétique, la maladie de Gaucher, qui affecte également de nombreux systèmes organiques. Ceredase (alglucérase), Cerezyme (imiglucérase), VPRIV (vélaglucérase) et Elelyso (taliglucérase) peuvent être indiqués pour cette affection.

Dosage

Strensiq se présente sous la forme de flacons de solution à usage unique préremplis en quatre concentrations différentes : 18 milligrammes (mg)/0,45 millilitres (mL), 28 mg/0,7 mL, 40 mg/mL et 80 mg/0,8 mL . La posologie spécifique est déterminée par le poids du patient et peut varier en fonction de chaque cas.

Selon le label Strensiq, le traitement périnatal, infantile et juvénile de l’HPP commence par des doses de 6 mg par kilogramme (mg/kg) de poids corporel par semaine, délivrées soit en trois doses de 2 mg/kg chacune, soit en six doses de 1 mg. /kg. Cette dose peut être augmentée à 9 mg/kg par semaine, administrée en trois doses de 3 mg/kg, si aucune amélioration n’est observée.

Étant donné que l’HPP est une maladie chronique et que la thérapie est continue et individualisée, des ajustements peuvent être nécessaires au cours de la thérapie. Assurez-vous de respecter scrupuleusement les recommandations spécifiques de votre médecin.

Modifications

Souvent, en particulier dans les cas prolongés, les médecins peuvent avoir à affiner les dosages en fonction de l’état du poids ou d’autres facteurs. Il est recommandé que les personnes de moins de 40 kg (environ 88 livres) ne reçoivent pas de doses de 80 mg/0,8 ml. De plus, ceux qui présentent des rougeurs, des gonflements ou d’autres problèmes autour des sites d’injection devraient envisager de viser trois injections au lieu de six par semaine.

Compte tenu de la grande variation de dosage, on vous dira exactement quel type de flacons utiliser et combien d’injections sont nécessaires. Certains qui nécessitent des doses plus élevées peuvent avoir besoin de deux injections simultanées du médicament.

Comment prendre et conserver

Étant donné que Strensiq est administré par injection, des précautions particulières doivent être prises lors de son utilisation. En plus du ou des flacons préremplis nécessaires, un kit d’administration doit comprendre :

• Une ou deux seringues stériles à usage unique avec une aiguille d’un demi-pouce et un embout de calibre 25 à 29
• Lingettes alcoolisées
• Une boule de coton ou un morceau de gaze
• Une table ou une surface propre
• Un conteneur pour objets tranchants ou adapté à l’élimination en toute sécurité des seringues usagées

La procédure d’administration sera démontrée par le médecin ou le personnel médical. Une utilisation correcte consiste d’abord à remplir correctement la seringue. Cela implique plusieurs étapes :

• Assurez un stockage approprié : les flacons de Strensiq doivent être conservés au réfrigérateur à des températures comprises entre 36 F et 42 F. Vérifiez la date de péremption avant utilisation et jetez les flacons périmés. Assurez-vous d’utiliser le médicament dans l’heure suivant sa sortie du réfrigérateur.

• Vérifiez le produit : assurez-vous que le liquide dans le flacon est clair ou légèrement jaune, et jetez-le s’il semble différent. Faites attention aux sédiments et aux grumeaux dans la solution.

• Déballage et assemblage de l’aiguille : Après avoir retiré le capuchon en plastique du flacon, préparez l’aiguille en la retirant de son emballage et en l’assemblant. Tout en tournant, poussez l’aiguille sur le reste de la seringue jusqu’à ce qu’elle soit bien serrée, tout en gardant son capuchon.

• Accéder au médicament : Tout en tenant l’aiguille pointée vers le haut, placez le piston sur la ligne de la dose prescrite. Retirez le capuchon de l’aiguille et, avec le flacon de Strensiq à plat sur une surface stable, poussez-le lentement dans le bouchon. Soulevez et retournez lentement la seringue de manière à ce qu’elle soit dirigée vers le haut, puis poussez-la lentement jusqu’au bout.

• Remplir le flacon : une fois que vous voyez l’extrémité de l’aiguille dans la solution, poussez le piston de la seringue à fond. Ensuite, tirez-le vers un point une démarcation au-delà de votre dose, suivi d’une petite pression pour le faire reculer au bon réglage. Ne retirez pas encore la seringue.

• Préparez l’injection : Une fois la bonne quantité collectée, retournez le tout pour que le flacon soit à plat sur la surface. Retirez lentement la seringue et, avec l’aiguille pointée vers le haut, tapotez son corps plusieurs fois pour éliminer les bulles.

À partir de là, quelques étapes supplémentaires sont effectuées pour administrer le Strensiq :

• Choisissez un site d’injection : Avant tout, assurez-vous qu’il n’y a pas de rougeur, d’enflure et de chaleur sur le site. Ce médicament peut être injecté sous la peau de l’abdomen, du haut des bras ou des cuisses. Il est important d’alterner les sites d’injection.

• Préparez le site : utilisez un tampon imbibé d’alcool pour nettoyer la zone et attendez qu’il sèche. Pincez la peau autour du site d’injection.

• Injectez le médicament : utilisez l’aiguille pour percer la zone, en entrant verticalement à un angle de 90 degrés. S’il y a de la graisse dans la zone, un angle diagonal de 45 degrés peut être utilisé. Enfoncez le piston à fond.

• Terminer : retirez l’aiguille une fois que tout le médicament est administré. S’il y a du sang, appuyez sur la zone avec un tampon imbibé d’alcool, une gaze ou un morceau de coton. Il est important de s’assurer de ne pas recapuchonner l’aiguille et de la jeter immédiatement.

Effets secondaires

Commun

De manière générale, Strensiq est associé à peu d’effets secondaires et est bien toléré. Les plus fréquemment rencontrés sont :

• Réactions au site d’injection, qui provoquent douleur, gonflement et rougeur au site d’administration de l’aiguille. Ceci est hautement traitable et peut être évité en variant le site d’injection et en suivant attentivement les instructions d’administration.

• La calcification ectopique est le développement de croissances de calcium dans les yeux ou les reins. On ignore actuellement si cela résulte de l’utilisation de Strensiq lui-même ou s’il est associé au HPP.

• La lipodystrophie, un problème de stockage des graisses, peut survenir près du site d’injection. Cela provoque soit une indentation dans la peau, soit un épaississement et un durcissement des tissus existants.

• L’hypersensibilité au médicament peut provoquer un choc anaphylactique ou allergique. Cette urgence médicale entraîne l’apparition rapide de difficultés respiratoires, d’urticaire, de démangeaisons, de nausées, de poches autour des yeux et de vertiges. Cesser l’utilisation et obtenir une aide médicale immédiate si vous voyez ou ressentez l’un de ces symptômes.

Sévère

Dans moins de 1 % des cas observés, un ensemble d’effets indésirables rares et souvent plus indésirables, notamment :

• Calculs rénaux
• Hépatite chronique

• Hypocalcémie (faible taux de calcium sanguin)

• Faibles niveaux de vitamine B6

Avertissements et interactions

En grande partie, Strensiq n’est pas connu pour interagir mal avec d’autres médicaments, et il n’y a aucune contre-indication pure et simple à son utilisation. Cependant, si vous oubliez une dose, parlez à votre médecin de la meilleure façon de reprendre votre routine. Si vous pensez que trop de choses ont été ingérées, obtenez une aide médicale d’urgence ou contactez la ligne d’assistance antipoison au (800) 222-1222.

Étant donné que Strensiq est un médicament relativement nouveau, il y a plus à apprendre sur ses effets à long terme, et il est possible que certaines vitamines, herbes ou médicaments puissent affecter son fonctionnement. Gardez une trace de ce que vous prenez et de ce que vous ressentez, et partagez cette information avec votre médecin.

Au fur et à mesure que la recherche se poursuit et que de plus en plus de personnes sont aidées par cet ERT, il ne fait aucun doute que nous aurons une meilleure idée de son profil d’innocuité et d’efficacité.