Utilisations d’onasemnogene abeparvovec Zolgensma, effets secondaires et avertissements

Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)

Nom générique : onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]

Noms de marque : Zolgensma (2,6-3,0 kg), Zolgensma (3,1-3,5 kg), Zolgensma (3,6-4,0 kg), Zolgensma (4,1-4,5 kg), Zolgensma (4,6-5,0 kg), … afficher toutes les 22 marques

Zolgensma (5,1-5,5 kg), Zolgensma (5,6-6,0 kg), Zolgensma (6,1-6,5 kg), Zolgensma (6,6-7,0 kg), Zolgensma (7,1-7,5 kg), Zolgensma (7,6-8,0 kg), Zolgensma ( 8,1-8,5 kg), Zolgensma (8,6-9,0 kg), Zolgensma (9,1-9,5 kg), Zolgensma (9,6-10,0 kg), Zolgensma (10,1-10,5 kg), Zolgensma (10,6-11,0 kg), Zolgensma (11,1- 11,5 kg), Zolgensma (11,6-12,0 kg), Zolgensma (12,1-12,5 kg), Zolgensma (12,6-13,0 kg), Zolgensma (13,1-13,5 kg)

Forme posologique : kit intraveineux (20 000 milliards de vg/mL)
Classe de médicaments : agents divers non classés

Qu’est-ce que l’onasemnogene abeparvovec ?

L’onasemnogene abeparvovec est utilisé pour traiter l’amyotrophie spinale chez les enfants de moins de 2 ans qui ont une mutation génétique spécifique qui affecte les signaux nerveux vers les muscles.

l’onasemnogene abeparvovec peut ne pas être efficace chez un enfant qui est complètement paralysé ou qui dépend d’un ventilateur pour respirer.

L’onasemnogene abeparvovec peut également être utilisé à des fins non mentionnées dans ce guide de médicament.

Avertissements

Ce médicament peut provoquer de graves lésions hépatiques, en particulier chez les enfants qui ont déjà des problèmes de foie. Votre médecin effectuera des tests sanguins pour s’assurer que votre enfant n’a pas d’affections qui rendraient dangereux l’administration d’onasemnogene abeparvovec.

Avant de prendre ce médicament

l’onasemnogene abeparvovec peut causer de graves dommages au foie. Informez votre médecin si votre enfant a déjà eu des problèmes de foie.

Il peut ne pas être sûr d’allaiter votre enfant pendant qu’il ou elle reçoit ce médicament. Demandez à votre médecin tout risque.

Comment l’onasemnogene abeparvovec est-il administré ?

Votre médecin effectuera des tests sanguins pour s’assurer que votre enfant n’a pas d’affections qui rendraient dangereux l’administration d’onasemnogene abeparvovec.

L’onasemnogene abeparvovec est administré par perfusion dans une veine, généralement une seule fois. Un fournisseur de soins de santé administrera cette injection à votre enfant.

Ce médicament doit être administré lentement et la perfusion peut prendre environ 1 heure.

Votre enfant peut recevoir des stéroïdes pour aider à prévenir les effets secondaires graves de l’onasemnogene abeparvovec. Continuez à donner le stéroïde à votre enfant aussi longtemps que votre médecin vous l’a prescrit. Le médecin peut réduire progressivement la dose au fur et à mesure que votre enfant continue de prendre le stéroïde.

Votre enfant aura besoin de tests sanguins fréquents pour vérifier sa fonction hépatique.

Votre enfant devra peut-être être vacciné contre le virus respiratoire syncytial (sin-SISH-ul) ou VRS. Suivez les instructions du médecin concernant cette vaccination.

Si votre enfant vomit peu de temps après avoir pris le médicament stéroïdien, ne prenez pas une autre dose. Appelez le médecin pour obtenir des instructions.

Que se passe-t-il si j’oublie une dose ?

L’onasemnogene abeparvovec est utilisé en dose unique et n’a pas de schéma posologique quotidien.

Que se passe-t-il si je fais une overdose ?

Étant donné que l’onasemnogene abeparvovec est administré par un professionnel de la santé dans un cadre médical, il est peu probable qu’un surdosage se produise.

Que dois-je éviter pendant que je reçois de l’onasemnogene abeparvovec ?

Si votre enfant prend également des stéroïdes, il ne devrait pas recevoir certains vaccins. Si votre enfant doit recevoir un vaccin, demandez d’abord à votre médecin avant que votre enfant ne reçoive le ou les vaccins.

L’onasemnogene abeparvovec peut passer dans les selles de votre enfant (selles). Pendant au moins 1 mois après que votre enfant a reçu une dose, évitez de laisser les selles de l’enfant entrer en contact avec les mains ou d’autres surfaces. Portez des gants en caoutchouc lorsque vous nettoyez les liquides organiques de l’enfant, manipulez des déchets ou du linge contaminés ou changez les couches. Scellez les couches usagées dans des sacs jetables et jetez-les à la poubelle. Se laver les mains avant et après avoir retiré les gants. Lavez les vêtements et le linge souillés séparément du reste du linge.

Effets secondaires de l’onasemnogene abeparvovec

Obtenez de l’aide médicale d’urgence si votre enfant présente des signes de réaction allergique : urticaire; respiration difficile; gonflement du visage, des lèvres, de la langue ou de la gorge.

Appelez immédiatement votre médecin si votre enfant a :

• jaunisse (jaunissement de la peau ou des yeux); ou

• ecchymoses faciles, saignements inhabituels, taches violettes ou rouges sous la peau.

Les effets secondaires courants de l’onasemnogene abeparvovec peuvent inclure :

• vomissement; ou

• tests anormaux de la fonction hépatique.

Ceci n’est pas une liste complète des effets secondaires et d’autres peuvent survenir. Appelez votre médecin pour obtenir des conseils médicaux sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.

Informations sur la posologie de l’onasemnogene abeparvovec

Dose pédiatrique habituelle pour l’amyotrophie spinale :

Avant la perfusion :
-Évaluer la fonction hépatique par un examen clinique et des tests de laboratoire (ALT, AST, bilirubine totale et temps de prothrombine)
-Obtenir la créatinine, la formule sanguine complète (y compris l’hémoglobine et la numération plaquettaire) et la troponine-I
-Évaluer la présence d’anticorps anti-AAV9

Corticostéroïde
-Initier les corticostéroïdes systémiques 1 jour avant la perfusion IV et continuer pendant 30 jours au total (équivalent à la prednisolone orale 1 mg/kg/jour)

Dose unique : 1,1 x 10(14) génomes vecteurs/kg IV par cathéter veineux en 60 minutes

Commentaires:
-Voir Autres commentaires/Conseils administratifs pour des conseils sur l’administration ; l’étiquetage du produit du fabricant fournit un tableau des doses qui comprend le volume de la dose (mL) en fonction du poids.
-L’utilisation chez les patients atteints d’amyotrophie spinale avancée (par exemple, paralysie complète des membres, dépendance permanente au ventilateur) n’a pas été évaluée.
-La sécurité et l’efficacité de l’administration répétée n’ont pas été évaluées.

Utilisation : Pour le traitement des patients de moins de 2 ans atteints d’amyotrophie spinale avec mutations bi-alléliques du gène du neurone moteur de survie 1 ; étant donné qu’un traitement concomitant avec des corticostéroïdes peut avoir des effets indésirables sur le développement neurologique, la perfusion doit être retardée jusqu’à ce que l’âge gestationnel à terme correspondant soit atteint.

Quels autres médicaments affecteront l’onasemnogene abeparvovec ?

D’autres médicaments peuvent affecter l’onasemnogene abeparvovec, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les produits à base de plantes. Informez votre médecin de tous les médicaments actuels de votre enfant et de tout médicament que l’enfant commence ou arrête d’utiliser.

FAQ populaires

Plus d’informations

Rappelez-vous, gardez ce médicament et tous les autres médicaments hors de la portée des enfants, ne partagez jamais vos médicaments avec d’autres et n’utilisez ce médicament que pour l’indication prescrite.

Consultez toujours votre fournisseur de soins de santé pour vous assurer que les informations affichées sur cette page s’appliquent à votre situation personnelle.