Quel est le but des essais cliniques?

Quel est le but des essais cliniques et que devez-vous savoir si vous envisagez l’une de ces études ? Les essais cliniques sont entourés d’un peu de mystère, et de nombreuses personnes deviennent anxieuses à l’idée de s’inscrire.

Découvrez les différents types d’essais, les objectifs des essais de phase 1, de phase 2, de phase 3 et de phase 4, et comment les essais cliniques évoluent avec les progrès des thérapies ciblées et de l’immunothérapie, de sorte que parfois un essai clinique à un stade précoce peut être le meilleur possibilité de survie.

Objectif général des essais cliniques

Le but des essais cliniques est de trouver des moyens de prévenir, diagnostiquer ou traiter plus efficacement la maladie. Chaque médicament et procédure utilisé dans le traitement du cancer a déjà été étudié dans le cadre d’un essai clinique.

Les mythes sur les essais cliniques abondent, comme par exemple que vous serez essentiellement un cobaye humain. Mais il peut être utile de comprendre que tout traitement approuvé que vous recevrez en tant que norme de soins a déjà été étudié dans le cadre d’un essai clinique et s’est avéré supérieur ou avait moins d’effets secondaires que tout ce qui avait été utilisé auparavant.

Alors que le but des essais cliniques dans la recherche médicale n’a pas beaucoup changé ces dernières années, il y a des changements importants – et pour la plupart tacites – qui se produisent dans le rôle du patient individuel participant à ces essais. Nous en discuterons plus loin, après avoir discuté de l’objectif plus spécifique des différents types et phases d’essais cliniques.

Types d’essais cliniques

L’objectif des différents essais varie en fonction de la question posée dans le cadre de l’étude. Les différents types d’essais cliniques comprennent :

• Essais préventifs : Ces essais étudient les moyens de prévenir une maladie ou une complication d’une maladie.

• Essais de dépistage : les essais de dépistage recherchent des moyens de détecter un cancer à un stade plus précoce et plus traitable. Par exemple, essayer de trouver un moyen de détecter le cancer du poumon à un stade plus précoce qu’il n’est habituellement diagnostiqué. On les appelle aussi essais de détection précoce.

• Essais diagnostiques : les essais recherchent des moyens meilleurs et moins invasifs de diagnostiquer un cancer.

• Essais de traitement : les gens sont souvent plus familiers avec les essais de traitement, les études qui recherchent des médicaments et des procédures qui fonctionnent mieux ou sont mieux tolérés avec moins d’effets secondaires.

• Essais sur la qualité de vie : les essais visant à trouver de meilleures façons de fournir des soins de soutien aux personnes atteintes de cancer sont très importants et deviennent de plus en plus courants.

Phases des essais cliniques

En plus d’être une étude d’un certain type, les essais cliniques sont décomposés en phases comprenant :

• Essais de phase 1 : ces essais sont menés sur un petit nombre de personnes et sont conçus pour voir si un traitement est sûr. Des essais de phase 1 sont menés sur des personnes atteintes de différents types de cancer.

• Essais de phase 2 : Une fois qu’un traitement est considéré comme relativement sûr, il est évalué dans un essai de phase 2 pour voir s’il est efficace. Les essais de phase 2 sont menés sur des personnes atteintes d’un seul type de cancer.

• Essais de phase 3 : si un traitement s’avère relativement sûr et efficace, il est ensuite évalué dans un essai de phase 3 pour voir s’il est plus efficace que les traitements standard disponibles ou s’il a moins d’effets secondaires que les traitements standard. Si un médicament s’avère plus efficace ou plus sûr dans un essai de phase 3, il peut alors être évalué pour approbation par la FDA.

• Essais de phase 4 : généralement, un médicament est approuvé (ou non approuvé) par la FDA à la fin d’un essai de phase 3. Les essais de phase 4 sont effectués après l’approbation de la FDA, principalement pour voir si des effets secondaires surviennent au fil du temps chez les personnes qui prennent le médicament.

Changer le but pour les individus

Comme indiqué précédemment, bien que l’objectif des essais cliniques en médecine n’ait pas changé, il existe une manière tacite de modifier ces essais pour les participants individuels, un changement qui correspond à notre meilleure compréhension de la génétique et de l’immunologie des tumeurs. Les essais cliniques évoluent de deux manières différentes.

Pendant de nombreuses années, le type d’essai prédominant a été l’essai de phase 3. Ces essais évaluent généralement un grand nombre de personnes pour voir si un traitement peut être meilleur qu’un traitement précédent.

Avec ces essais, il y a parfois peu de différence entre le traitement standard et le traitement expérimental. Le médicament d’essai clinique est probablement relativement sûr à ce stade, mais il n’y a pas nécessairement de grandes chances qu’il fonctionne beaucoup mieux que les traitements plus anciens.

En revanche, il y a eu un nombre croissant d’essais de phase 1 pour le cancer ces dernières années. Ce sont, comme indiqué, les premières études réalisées sur des humains, après qu’un médicament a été testé en laboratoire et peut-être sur des animaux.

Ces traitements comportent certainement plus de risques car l’objectif principal est de voir si un traitement est sûr, et seul un petit nombre de personnes sont incluses dans ces études.

Pourtant, il y a souvent plus de potentiel – du moins compte tenu des types de traitements qui sont actuellement en cours d’essai – que ces traitements puissent offrir une chance de survie beaucoup plus dramatique que ce qui était possible dans le passé. Pour certaines personnes, ces médicaments ont offert la seule chance de survie, car aucun autre médicament d’une nouvelle catégorie n’a encore été approuvé.

Vous pensez peut-être que cela ressemble un peu à la loterie, mais cela a également changé ces dernières années. Il y a des années, un essai de phase 1 était peut-être plutôt un coup de couteau dans le noir, à la recherche de quelque chose pour traiter le cancer.

Aujourd’hui, bon nombre de ces médicaments sont conçus pour cibler des processus moléculaires particuliers dans les cellules cancéreuses qui ont été testés chez ceux qui recevraient les médicaments dans le cadre d’essais cliniques. En d’autres termes, la deuxième manière principale dont les essais cliniques évoluent est en grande partie responsable de la première.

Le projet du génome humain a ouvert de nombreuses nouvelles portes et avenues, permettant aux chercheurs de concevoir des médicaments ciblés qui ciblent directement des anomalies spécifiques et uniques dans une cellule cancéreuse. De plus, l’immunothérapie permet aux chercheurs de trouver des moyens de compléter et d’exploiter la capacité de notre propre corps à lutter contre le cancer.

Besoin de participation aux essais cliniques

La longue explication précédente du changement dans les essais cliniques peut, espérons-le, réduire une partie de la crainte concernant les essais cliniques. Non seulement les essais cliniques sont capables de faire avancer la médecine, mais en raison des changements importants dans la façon dont nous traitons le cancer, ils ont le potentiel de bénéficier plus que jamais aux personnes atteintes de cancer.

Cela dit, on pense que seulement 1 personne sur 20 atteinte d’un cancer qui pourrait éventuellement bénéficier d’un essai clinique est inscrite. Parlez-en à votre oncologue. Renseignez-vous sur les essais cliniques. Cela peut sembler écrasant, mais plusieurs des grandes organisations de lutte contre le cancer du poumon ont créé un service gratuit de jumelage d’essais cliniques. Assurez-vous d’être votre propre défenseur de vos soins.