Exondys 51
Nom générique : eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]
Classe de médicaments : agents divers non classés
Qu’est-ce qu’Exondys 51 ?
Exondys 51 agit en aidant le corps à produire une protéine appelée dystrophine. La dystrophine est une protéine qui aide à stabiliser la structure du tissu musculaire et qui est nécessaire au bon développement et au bon fonctionnement des muscles. Sans dystrophine, les fibres musculaires peuvent devenir faibles et facilement endommagées. Cela peut affecter les mouvements volontaires tels que la marche.
Les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont une mutation d’un gène qui amènerait normalement le corps à produire de la dystrophine.
Exondys 51 est utilisé chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ce médicament ne guérit pas la DMD, mais Exondys 51 peut atténuer la faiblesse musculaire et la fonte musculaire causées par cette maladie.
Exondys 51 a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur une base « accélérée ». Dans les études cliniques, certains enfants ont répondu à ce médicament. Cependant, d’autres études sont nécessaires pour déterminer si ce médicament est généralement efficace dans le traitement de la DMD.
Exondys 51 peut également être utilisé à des fins qui ne figurent pas dans ce guide de médicament.
Avertissements
Avant que votre enfant reçoive Exondys 51, informez le médecin de toutes les conditions médicales ou allergies de votre enfant, et de tous les médicaments que l’enfant utilise.
Avant de prendre ce médicament
Informez le médecin de votre enfant si des injections antérieures d’Exondys 51 ont provoqué une réaction allergique grave chez votre enfant.
Avant que votre enfant reçoive Exondys 51, informez le médecin de toutes les conditions médicales ou allergies de votre enfant, et de tous les médicaments que l’enfant utilise.
Bien qu’Exondys 51 ait été utilisé principalement chez les enfants, on ne sait pas si Exondys 51 pourrait être nocif s’il est utilisé pendant la grossesse ou pendant l’allaitement.
Comment Exondys 51 est-il administré ?
Exondys 51 est administré en perfusion dans une veine. Un fournisseur de soins de santé vous fera cette injection.
Pour rendre l’injection plus confortable, un médicament anesthésiant peut être appliqué sur la zone cutanée où l’aiguille IV sera placée.
Exondys 51 est administré une fois par semaine. Ce médicament doit être injecté lentement et la perfusion peut prendre jusqu’à 1 heure.
Informez vos soignants si vous ressentez des démangeaisons, une sensation de chaleur, des étourdissements, une oppression thoracique ou des difficultés respiratoires lors de l’injection d’Exondys 51.
Dites à votre médecin si votre enfant a des changements de poids. Les doses d’Exondys 51 sont basées sur le poids, et tout changement peut affecter la dose.
Que se passe-t-il si j’oublie une dose ?
Appelez le médecin de votre enfant pour obtenir des instructions si vous manquez un rendez-vous pour l’Exondys 51 de votre enfant.
Que se passe-t-il si je fais une overdose ?
Cherchez des soins médicaux d’urgence ou appelez la ligne d’aide anti-poison au 1-800-222-1222.
Que dois-je éviter lors de la réception d’Exondys 51 ?
Suivez les instructions de votre médecin concernant toute restriction concernant les aliments, les boissons ou les activités.
Effets secondaires d’Exondys 51
Obtenez de l’aide médicale d’urgence si votre enfant présente des signes de réaction allergique : urticaire; respiration difficile; gonflement du visage, des lèvres, de la langue ou de la gorge.
Les effets secondaires courants d’Exondys 51 peuvent inclure :
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douleurs, ecchymoses, démangeaisons, éruptions cutanées ou autres irritations à l’endroit où le médicament a été injecté ;
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vomissement;
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douleur articulaire;
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problèmes d’équilibre; ou
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symptômes du rhume tels que nez bouché, éternuements, mal de gorge.
Ceci n’est pas une liste complète des effets secondaires et d’autres peuvent survenir. Appelez votre médecin pour obtenir des conseils médicaux sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.
Quels autres médicaments affecteront Exondys 51 ?
D’autres médicaments peuvent affecter Exondys 51, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les produits à base de plantes. Informez chacun des prestataires de soins de santé de votre enfant de tous les médicaments que l’enfant utilise actuellement et de tout médicament que l’enfant commence ou arrête d’utiliser.
FAQ populaires
Quels sont les nouveaux médicaments pour la dystrophie musculaire de Duchenne ?
Les nouveaux médicaments approuvés par la FDA pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sont Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) et Emflaza (déflazacort).
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique qui provoque une faiblesse progressive, une perte de la fonction motrice et des dommages aux muscles squelettiques et cardiaques. La DMD, qui est incurable, affecte principalement les hommes dès la petite enfance, généralement entre 2 et 3 ans.
Plus d’informations
Rappelez-vous, gardez ce médicament et tous les autres médicaments hors de la portée des enfants, ne partagez jamais vos médicaments avec d’autres et n’utilisez ce médicament que pour l’indication prescrite.
Consultez toujours votre fournisseur de soins de santé pour vous assurer que les informations affichées sur cette page s’appliquent à votre situation personnelle.
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