Pourquoi l’approbation par la FDA d’un nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer est-elle si controversée ?

Lundi 7 juin, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Aduhelm (aducanumab) pour le traitement de la maladie d’Alzheimer, une maladie qui touche plus de 6 millions de personnes aux États-Unis.En tant queLe médicament est une thérapie unique en son genre, selon la FDA.

« Les thérapies actuellement disponibles ne traitent que les symptômes de la maladie ; cette option de traitement est la première thérapie à cibler et à affecter le processus pathologique sous-jacent de la maladie d’Alzheimer », a déclaré Patrizia Cavazzoni, MD, directrice du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA, dans un communiqué.En tant queEn tant que

Le médicament est destiné à ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer. Ce n’est pas un remède.

La nouvelle de l’approbation d’Aduhelm est à la fois excitante et controversée. C’est excitant parce que c’est le premier nouveau médicament approuvé pour traiter la maladie d’Alzheimer depuis 2003. C’est controversé parce qu’il n’est pas clair d’après l’essai clinique que le médicament fonctionnera réellement. L’année dernière, un panel de la FDA a conclu qu’il n’y avait pas suffisamment de preuves pour prouver que le médicament était efficace.

Aduhelm agit en réduisant la plaque bêta-amyloïde, selon la FDA.

Les chercheurs ont évalué Aduhelm dans trois études qui ont recruté près de 3 500 patients dans des études à double insu, randomisées et contrôlées par placebo de différentes doses du médicament chez des patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Selon la FDA, les patients ayant reçu le médicament présentaient une réduction de la plaque bêta-amyloïde, tandis que les patients ayant reçu un placebo n’avaient pas de réduction de la bêta-amyloïde amyloïde, tous deux basés sur des examens d’imagerie appelés TEP (tomographie par émission de positons).

La réduction de l’amyloïde, plutôt qu’une amélioration de la mémoire ou des capacités de réflexion, a conduit à l’approbation de la FDA. Et c’est pourquoi certains experts s’inquiètent. Dans le cadre de son approbation, la FDA demande à Biogen, le fabricant d’Aduhelm, de mener un nouvel essai clinique randomisé et contrôlé pour vérifier que le médicament peut réellement améliorer ou réduire les symptômes de la maladie d’Alzheimer.

« Si l’essai ne parvient pas à vérifier le bénéfice clinique, la FDA peut engager une procédure pour retirer l’approbation du médicament », indique un communiqué de la FDA.

Les réactions à l’approbation sont mitigées

Dans un communiqué publié lundi, l’Alzheimer’s Association, qui a financé une partie des essais cliniques d’Aduhelm, s’est montrée enthousiaste à l’égard de la nouvelle du médicament. Mais l’organisation a également été prudente dans sa réaction à l’importance de l’approbation. C’est le premier pas dans la bonne direction, pas un changement immédiat.

« Cette approbation de médicament par la FDA inaugure une nouvelle ère dans le traitement et la recherche contre la maladie d’Alzheimer », a déclaré Maria C. Carrillo, PhD, directrice scientifique de l’Association Alzheimer. « L’histoire nous a montré que l’approbation du premier médicament d’une nouvelle catégorie revigore le domaine, augmente les investissements dans de nouveaux traitements et encourage une plus grande innovation. Nous avons bon espoir et c’est le début, à la fois pour ce médicament et pour de meilleurs traitements contre la maladie d’Alzheimer.

Mais Public Citizen, une organisation de défense des consommateurs basée à Washington, DC, a vivement critiqué la décision de la FDA d’approuver le médicament.

Michael Carome, MD, directeur du groupe de recherche en santé de l’organisation, a déclaré à Verywell que l’approbation est intervenue « malgré la conclusion presque unanime d’un groupe d’experts indépendants réuni par l’agence en novembre qu’il ne veut pas suffisamment de preuves présentées montrant que le médicament est efficace .  »

Le panel d’experts était membre d’un comité consultatif volontaire de la FDA. L’agence convoque un tel panel avant d’approuver les médicaments et les dispositifs, mais n’est pas tenue de suivre les directives du panel.

Le médicament fonctionnera-t-il ?

Les experts de la maladie d’Alzheimer affirment que le médicament nouvellement approuvé représente une étape positive, bien qu’il ne s’agisse guère d’une fin à la maladie débilitante.

« Ce que nous appelons démence – une déficience cognitive dans le cerveau – est probablement multifactorielle », a déclaré à Verywell Ronald Peterson, MD, PhD, directeur du Mayo Clinic Alzheimer’s Disease Research Center. « Comme pour traiter la pression artérielle, ce qui est probablement nécessaire pour traiter la maladie d’Alzheimer est un cocktail de plusieurs médicaments dotés de mécanismes d’action différents. »

Ce qu’il faut savoir sur la prise d’Aduhelm

Aduhelm est administré en perfusion IV toutes les quatre semaines. Il n’a pas été testé sur des personnes présentant une progression tardive de la maladie d’Alzheimer, mais les informations de prescription de la FDA ne précisent pas qui devrait ou ne devrait pas recevoir le médicament.

Le médicament pourrait coûter 56 000 $ par an, selon Biogen. « Les frais remboursables pour les patients assurés varieront en fonction de leur couverture », indique un communiqué publié lundi.En tant queEn tant que

La FDA a inclus un avertissement selon lequel certains patients peuvent avoir «un gonflement temporaire dans des zones du cerveau qui disparaît généralement avec le temps». Au cours des essais cliniques, le gonflement du cerveau était plus fréquent chez les personnes ayant une prédisposition génétique à la maladie d’Alzheimer. D’autres effets secondaires peuvent inclure :

• Mal de tête
• Confusion
• Vertiges
• Changements de vision
• La diarrhée

Un mot de notre médecin-chef

Aduhelm est très cher, comme la plupart des médicaments lorsqu’ils entrent sur le marché. C’est parce que les compagnies d’assurance doivent déterminer combien elles vont couvrir la quantité de médicament qui est réellement prescrite. C’est une équation complexe entre les compagnies pharmaceutiques, les assureurs, les pharmacies et les médecins. Habituellement, il faut jusqu’à un an pour que les décisions concernant les prix et la couverture se stabilisent, bien que cela dépende souvent du marché, de la maladie et des personnes concernées.

Jessica Shepherd, MD

Médecin-chef, Verywell Health

Détail personnel

Le Dr Shepherd est certifié en obstétrique-gynécologie et est affilié au Baylor University Medical Center à Dallas, au Texas. Le Dr Shepherd apparaît régulièrement en tant qu’expert sur Good Morning America, The Today Show, et plus encore.

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