Zolgensma : utilisations, posologie, effets secondaires, avertissements

Zolgensma

Nom générique : onasemnogene abeparvovec-xioi
Forme posologique : injection intraveineuse (perfusion)
Classe de médicaments : agents divers non classés

Qu’est-ce que Zolgensma ?

Zolgensama (onasemnogene abeparvovec-xioi) est une thérapie génique utilisée pour l’amyotrophie spinale (SMA). La SMA est une maladie héréditaire qui provoque une faiblesse et une atrophie des muscles squelettiques, qui s’aggrave avec l’âge.

La SMA survient lorsqu’un gène, généralement SMA1, est manquant ou ne fonctionne pas correctement. Zolgensama fournit une nouvelle copie fonctionnelle ou de travail d’un gène SMN humain.

Zolgensama est un traitement unique administré par perfusion intraveineuse (IV). Il a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en 2019.

À quoi sert Zolgensma?

Zolgensma est une thérapie génique sur ordonnance utilisée pour traiter les enfants de moins de 2 ans atteints d’amyotrophie spinale (SMA). Zolgensma est administré en perfusion unique dans une veine. Zolgensma n’a pas été évalué chez les patients atteints de SMA à un stade avancé.

Une information important

• Zolgensma peut augmenter les taux d’enzymes hépatiques et provoquer des lésions hépatiques graves aiguës ou une insuffisance hépatique aiguë.
• Votre enfant recevra un corticostéroïde oral avant et après la perfusion de Zolgensma et subira des tests sanguins réguliers pour surveiller la fonction hépatique.
• Contactez immédiatement le médecin de votre enfant si la peau et/ou le blanc des yeux du patient apparaissent jaunâtres, s’il oublie une dose de corticostéroïde ou la vomit, ou si le patient éprouve une diminution de sa vigilance.

Que dois-je dire à mon médecin avant de recevoir Zolgensma ?

Avant de recevoir Zolgensma, parlez avec le médecin de votre enfant de :

• Vaccinations pour décider si des ajustements au calendrier de vaccination sont nécessaires pour tenir compte du traitement par un corticostéroïde.
• Protection contre le virus respiratoire syncytial (VRS), qui est recommandée.

Comment dois-je recevoir Zolgensma ?

• Zolgensma est administré par perfusion IV pendant 60 minutes.
• Zolgensma est administré parallèlement à une corticothérapie. La corticothérapie est débutée un jour avant la perfusion de Zolgensma et poursuivie pendant 30 jours au total.
• Communiquez immédiatement avec le médecin de votre enfant si la peau et/ou le blanc des yeux de votre enfant semblent jaunâtres, s’il oublie une dose de corticostéroïde ou la vomit ou si le patient éprouve une diminution de sa vigilance.
• Avant et après que votre enfant reçoive la montre Zolgensma pour :
  • Les infections avant ou après la perfusion de Zolgensma peuvent entraîner des complications plus graves. Contactez immédiatement le médecin du patient si vous voyez des signes d’infection possible tels que toux, respiration sifflante, éternuements, nez qui coule, mal de gorge ou fièvre.
  • Une diminution du nombre de plaquettes peut survenir après une perfusion de Zolgensma. Consulter immédiatement un médecin si le patient présente des saignements ou des ecchymoses inattendus.
  • Une microangiopathie thrombotique (MAT) a été signalée environ une semaine après la perfusion de Zolgensma. Les soignants doivent consulter immédiatement un médecin si le patient présente des signes ou des symptômes de MAT, tels que des ecchymoses ou des saignements inattendus, des convulsions ou une diminution du débit urinaire.

Dois-je prendre des précautions avec les déchets corporels du patient ?

Temporairement, de petites quantités de Zolgensma peuvent être trouvées dans les selles du patient. Respectez une bonne hygiène des mains en cas de contact direct avec des déchets corporels pendant 1 mois après la perfusion de Zolgensma. Les couches jetables doivent être scellées dans des sacs poubelles jetables et jetées avec les ordures ménagères.

Informations sur le dosage

La posologie recommandée de Zolgensma est de 1,1 × 10¹⁴ génomes vecteurs (vg) par kg de poids corporel.

Quels sont les effets secondaires de Zolgensma ?

Les effets indésirables les plus fréquents survenus chez les patients traités par Zolgensma étaient une élévation des enzymes hépatiques et des vomissements.

Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles avec Zolgensma.

Appelez le médecin de votre enfant pour obtenir des conseils médicaux sur les effets secondaires qui vous dérangent ou qui ne disparaissent pas.

Vous êtes encouragé à signaler les effets secondaires suspectés en contactant la FDA au 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch, ou Novartis Gene Therapies, Inc. au 833-828-3947.

Interactions

Des ajustements pourraient devoir être apportés au calendrier de vaccination de votre enfant pour tenir compte du traitement par un corticostéroïde. Discutez avec le médecin de votre enfant.

Stockage

Zolgensma est expédié congelé (≤ -60°C [-76°F]) dans des flacons de 10 ml avec 2 volumes de remplissage (soit 5,5 ml soit 8,3 ml).

Quels sont les ingrédients de Zolgensma ?

Principes actifs : virus adéno-associé

Ingrédients inactifs : trométhamine, chlorure de magnésium, chlorure de sodium, poloxamère 188, eau.

Zolgensma est fabriqué, conditionné et distribué par Novartis Gene Therapies, Inc. 2275 Half Day Road, Suite 200, Bannockburn, IL 60015 USA.

FAQ populaires

Plus d’informations

Consultez toujours votre fournisseur de soins de santé pour vous assurer que les informations affichées sur cette page s’appliquent à votre situation personnelle.