Aperçu
Qu’est-ce que la thérapie génique ?
La thérapie génique est un traitement expérimental utilisant du matériel génétique pour traiter ou prévenir certaines maladies. Bien qu’elle ne soit pas encore largement disponible, la thérapie génique pourrait un jour aider les médecins à traiter les maladies en remplaçant directement le gène responsable de la maladie.
Des essais cliniques portent sur la thérapie génique pour le traitement du cancer, de la dégénérescence maculaire liée à l’âge et d’autres maladies oculaires, de certaines maladies génétiques et du VIH/sida. Actuellement, un médicament de thérapie génique, Luxturna®, a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour une utilisation aux États-Unis. Luxturna traite certaines maladies héréditaires de la rétine (œil).
Détails de la procédure
Comment fonctionne la thérapie génique ?
La thérapie génique fonctionne en remplaçant ou en inactivant les gènes responsables de maladies. Dans certains cas, la thérapie génique introduit de nouveaux gènes dans le corps pour traiter une maladie spécifique.
Avec la thérapie génique, les médecins délivrent une copie saine d’un gène aux cellules à l’intérieur du corps. Ce gène sain peut remplacer un gène endommagé (muté), inactiver un gène muté ou introduire un gène entièrement nouveau.
Les porteurs, appelés vecteurs, transportent ces gènes sains dans les cellules. Dans la plupart des cas, les vecteurs sont des virus modifiés qui ne provoquent pas de maladie. Les vecteurs peuvent également être certains types de bactéries ou des molécules d’ADN circulaires (ADN plasmidique). Des méthodes supplémentaires pour emballer et délivrer du matériel génétique sont également activement étudiées, telles que l’utilisation de nanoparticules, l’encapsulation de molécules lipidiques et l’utilisation de courants électriques.
L’injection ou la perfusion intraveineuse (IV) introduit des vecteurs dans le corps. Dans certains cas, les médecins prélèvent des cellules d’un patient, ajoutent des vecteurs dans un laboratoire et renvoient les cellules contenant le vecteur dans le corps du patient par injection ou perfusion IV.
Risques / Bénéfices
Quels sont les risques et les bénéfices de la thérapie génique ?
À l’exception de Luxturna qui a été approuvé par la FDA, les médecins expérimentent toujours la thérapie génique. La sécurité à long terme de ces traitements n’a pas encore été déterminée. Certaines thérapies géniques semblent être efficaces pour guérir certaines conditions. Mais il n’y a pas suffisamment de preuves sur la thérapie génique dans son ensemble pour déterminer tous les risques possibles.
Certaines recherches sur la thérapie génique indiquent que la thérapie génique peut aggraver les symptômes ou les faire durer plus longtemps. De plus, les complications de certaines thérapies géniques peuvent inclure le cancer, la toxicité et l’inflammation.
Récupération et perspectives
Quelles sont les perspectives après la thérapie génique ?
Votre rétablissement dépend de la condition médicale que la thérapie génique traite. Les complications peuvent être graves et peuvent affecter votre résultat.
Quand appeler le médecin
Quand devrais-je demander à mon médecin de parler de thérapie génique ?
Les chercheurs étudient la thérapie génique pour traiter le cancer, les maladies oculaires, certaines maladies génétiques et le VIH/sida. Si vous souhaitez participer à un essai clinique portant sur la thérapie génique, parlez-en à votre médecin. Votre médecin peut vous aider à déterminer si la thérapie génique peut traiter votre maladie.
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