Golodirsen
Nom générique : golodirsen [ GOE-loe-DIR-sen ]
Nom de marque: Vyondys 53
Forme posologique : solution intraveineuse (50 mg/mL)
Classe de médicaments : agents divers non classés
Qu’est-ce que le golodirsen ?
Golodirsen est utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne chez les adultes et les enfants porteurs d’une certaine mutation génétique. Votre médecin vous testera pour cette mutation génétique.
Golodirsen a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur une base « accélérée ». Dans les études cliniques, certaines personnes ont répondu au golodirsen, mais d’autres études sont nécessaires.
Golodirsen peut également être utilisé à des fins non répertoriées dans ce guide de médicament.
Avertissements
Suivez toutes les instructions sur l’étiquette et l’emballage de votre médicament. Informez chacun de vos fournisseurs de soins de santé de toutes vos conditions médicales, allergies et de tous les médicaments que vous utilisez.
Avant de prendre ce médicament
Informez votre médecin si vous avez déjà eu des problèmes rénaux.
Informez votre médecin si vous êtes enceinte ou si vous allaitez.
Comment le golodirsen est-il administré ?
Votre médecin effectuera des tests sanguins pour s’assurer que vous n’avez pas d’affections qui vous empêcheraient d’utiliser en toute sécurité golodirsen.
Golodirsen est administré par perfusion dans une veine, généralement une fois par semaine. Un fournisseur de soins de santé vous fera cette injection.
golodirsen doit être administré lentement et la perfusion peut prendre jusqu’à 60 minutes.
Votre fonction rénale devra peut-être être contrôlée pendant que vous utilisez ce médicament.
Que se passe-t-il si j’oublie une dose ?
Appelez votre médecin pour obtenir des instructions si vous manquez un rendez-vous pour votre injection de golodirsen.
Que se passe-t-il si je fais une overdose ?
Cherchez des soins médicaux d’urgence ou appelez la ligne d’aide anti-poison au 1-800-222-1222.
Que dois-je éviter lors de la prise de golodirsen ?
Suivez les instructions de votre médecin concernant toute restriction concernant les aliments, les boissons ou les activités.
Effets secondaires de Golodirsen
Obtenez de l’aide médicale d’urgence si vous présentez des signes de réaction allergique : urticaire, démangeaisons, éruption cutanée, cloques ou desquamation ; fièvre; respiration difficile; gonflement du visage, des lèvres, de la langue ou de la gorge.
Golodirsen peut provoquer des effets secondaires graves. Appelez votre médecin immédiatement si vous avez :
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urine rose, brune ou rouge;
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urine mousseuse; ou
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gonflement du visage, des mains, des pieds ou de l’estomac.
Les effets secondaires courants du golodirsen peuvent inclure :
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mal de tête;
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fièvre;
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Douleur d’estomac;
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des chutes;
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toux; ou
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nez qui coule ou bouché.
Ceci n’est pas une liste complète des effets secondaires et d’autres peuvent survenir. Appelez votre médecin pour obtenir des conseils médicaux sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.
Informations sur la posologie de Golodirsen
Dose habituelle chez l’adulte pour la dystrophie musculaire :
30 mg/kg par perfusion IV hebdomadaire
Commentaires:
-La poursuite de l’approbation de cette indication dépend de la vérification du bénéfice clinique dans des essais de confirmation.
Utilisation : Pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l’exon 53.
Dose pédiatrique habituelle pour la dystrophie musculaire :
30 mg/kg par perfusion IV hebdomadaire
Commentaires:
-La poursuite de l’approbation de cette indication dépend de la vérification du bénéfice clinique dans des essais de confirmation.
Utilisation : Pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD susceptible de sauter l’exon 53.
Quels autres médicaments affecteront le golodirsen?
D’autres médicaments peuvent affecter le golodirsen, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les produits à base de plantes. Informez votre médecin de tous vos médicaments actuels et de tout médicament que vous commencez ou arrêtez d’utiliser.
FAQ populaires
Quels sont les nouveaux médicaments pour la dystrophie musculaire de Duchenne ?
Les nouveaux médicaments approuvés par la FDA pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sont Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) et Emflaza (déflazacort).
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique qui provoque une faiblesse progressive, une perte de la fonction motrice et des dommages aux muscles squelettiques et cardiaques. La DMD, qui est incurable, affecte principalement les hommes dès la petite enfance, généralement entre 2 et 3 ans.
Plus d’informations
Rappelez-vous, gardez ce médicament et tous les autres médicaments hors de la portée des enfants, ne partagez jamais vos médicaments avec d’autres et n’utilisez ce médicament que pour l’indication prescrite.
Consultez toujours votre fournisseur de soins de santé pour vous assurer que les informations affichées sur cette page s’appliquent à votre situation personnelle.
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